政策利好！罕见病用药、儿童用药再次被提及

2023年02月07日 12:00:17来源：制药网点击量：28252

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　　【制药网政策法规】据悉，近日召开的2023年全国药品注册管理和药品上市后监管工作会议上，国家药监局方面提出：持续深化审评审批制度改革，加快临床急需新药、罕见病用药、儿童用药等上市速度，创新监管方式和手段，推动产业高质量发展。

　　罕见病用药、儿童用药等是我国相关部门非常关注的用药领域。

　　中国罕见病联盟数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人，这类患者群体存在较大的尚未被满足的治疗需求。

　　近年来，一系列利好政策持续出台，支持罕见病用药、儿童用药研发、生产、加速上市进程，并通过降价进医保等方式，为患者提供用药保障，减轻患者费用负担。

　　例如，CDE在2022年先后发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》、《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》2个罕见病药临床相关指导原则，为罕见病药临床试验方案的制定提供了新思路，也从技术方面形成了重要的助力；2022年10月，财政部、海关总署、国家税务总局、国家药监局联合发布了《关于发布第三批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告》(以下简称《公告》)。公告显示，自2022年12月1日起，对清单中包括罕见病用药等药品，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税，进口环节减按3%征收增值税。

　　2022年国家医保药品目录调整，对罕见病用药开通了单独申报渠道，支持罕见病用药优先进医保。截至目前，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。

　　据介绍，下一步，我国将不断探索完善罕见病用药保障机制，持续推进国家医保药品目录调整，完善谈判药品配备机制，同时加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，努力为罕见病患者提供更好保障。

　　儿童用药适宜品种、适宜剂型及规格少的困局也是相关部门非常关注并致力于打破的焦点。米内网数据显示，截至2022年5月，我国获得批文的产品数约1.84万个。其中，儿童药仅约930个。2021年我国儿童用药超过90%的产品只有1个规格，两个规格的产品占比只有6%；3个规格以上的产品占比仅3%。

　　为激励药企研发儿童用药，国家药监局药审中心不断优化儿童用药审评审批机制，提升审评效率，2021年以来，通过组建儿童用药专项领导小组和工作小组，优化审评资源配置，对临床急需儿童用药实施优先审评，设立“儿童用药”特殊标识，缩短审评时限，加快儿童用药上市。

　　国家药监局数据显示，2020年，共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个，2021年则达到47个，同比增长80.77%，14个品种纳入优先审评。

　　随着更多利好政策的支持，相信国内罕见病用药、儿童用药研发将更加积极，未来会有更多相关药品上市，给患者带去更多治疗选择。

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